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Oryzon Genomics ha anunciado este lunes la nominación de ORY-4001, un inhibidor selectivo de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6), como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la Charcot-Marie-Tooth (CMT), la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y otras.
La compañía biofarmacéutica explica que los inhibidores de HDAC6 se han propuesto anteriormente como tratamientos potencialmente eficaces para CMT, ELA y otros trastornos neurológicos que carecen de tratamientos eficaces, y ahora su compuesto se probará para ver si es así.
Oryzon recuerda también que en 2022 firmó un acuerdo con la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la CMT, para explorar los inhibidores HDAC-6 de Oryzon. "A raíz de los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración, la empresa ha seleccionado un candidato para el desarrollo clínico, ORY-4001", ha destacado.
Este compuesto es un inhibidor de la HDAC6 con una "farmacología excelente" y una "selectividad muy alta" frente a otras clases de HDAC, "lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematoxicidad". El compuesto presenta "fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios", destaca la compañía.
Asimismo, detalla que ORY-4001 "ha mostrado múltiples respuestas positivas en un modelo in vivo validado de neuropatía periférica CMT1A que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en humanos". Así, ORY-4001 entrará ahora en estudios IND pre-regulatorios para habilitar el compuesto para estudios clínicos en humanos.
El Dr. Jordi Xaus, CSO de Oryzon, ha comentado que la nominación de ORY-4001 como nuevo candidato clínico "es una clara confirmación de la excelencia de los Programas de Descubrimiento Epigenético en Oryzon complementando y ampliando nuestros programas ya existentes de LSD1. La alta selectividad y notable seguridad de ORY-4001 inhibiendo HDAC6 anticipa una amplia aplicabilidad en neuropatías periféricas como CMT o ELA donde existe una enorme necesidad médica", ha afirmado.