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Oryzon presentó este martes, en una ponencia oral, datos preclínicos de eficacia positivos de ORY-4001, un inhibidor selectivo de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6), en la Conferencia anual de la Sociedad de Neurologia Periférica (PNS-2023) celebrada en Copenhague del 17 al 20 de junio de 2023. El tratamiento con ORY-4001 logró revertir los síntomas de progresión de la enfermedad en un modelo de ratón de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT).
Los resultados presentados son fruto del acuerdo de colaboración entre Oryzon y la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la CMT, iniciado en 2022 para explorar el potencial terapéutico de los inhibidores de HDAC-6 de Oryzon.
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ORY-4001 se ha mostrado capaz de revertir de manera dosis-dependiente los fenotipos CMT1A. En particular, el tratamiento con ORY-4001 fue capaz de mejorar la mielinización y restaurar la integridad de los axones en el nervio ciático, y mejorar los potenciales de acción muscular compuestos y la conducción nerviosa en comparación con los animales no tratados, señala Oryzon en un comunicado. Destaca que los animales tratados con ORY-4001 mostraron una recuperación significativa del peso corporal, lo que sugiere una mejora fisiológica general. Las dosis utilizadas en este estudio con animales fueron seguras y por debajo de la dosis máxima tolerada, lo que permite considerar un posible aumento de la dosis en estudios adicionales para profundizar en el beneficio terapéutico.
ORY-4001 es un inhibidor de la HDAC6 con una farmacología "excelente y una selectividad muy alta" frente a otras clases de HDAC, lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematotoxicidad, subraya la farmacéutica. El compuesto presenta también fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios. ORY-4001 entrará ahora en estudios IND pre-regulatorios que permitirán preparar el compuesto para estudios clínicos.
La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Afecta a 150.000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la forma más prevalente, y representa aproximadamente la mitad de todas las personas con CMT.