Grifols ha completado la cohorte 1 de su estudio de Fase 1/2 (NCT04722887) que evalúa el inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) subcutáneo 15% (Alfa-1 15%), un tratamiento subcutáneo de alfa 1 -antitripsina (AAT), en comparación con el inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) líquido intravenoso.
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En este estudio multicéntrico, de dosis única y dosis repetida durante ocho semanas, se ha completado la cohorte 1 y no se han demostrado problemas de seguridad con Alfa-1 15% que impidan que el estudio avance a la cohorte 2.
El déficit de alfa 1 -antitripsina (también conocido como alfa-1) es un trastorno genético infradiagnosticado 1 que se produce cuando un paciente tiene niveles bajos de AAT, una proteína que protege los pulmones. La terapia de aumento con AAT intravenosa es la opción de tratamiento médico estándar para pacientes con déficit grave de AAT y enfisema.
Si se demuestra su éxito en los ensayos clínicos, una opción de administración subcutánea proporcionaría a los pacientes con alfa-1 la capacidad de administrarse de forma independiente el tratamiento AAT desde casa, lo que permitiría una mayor comodidad y flexibilidad.
"Una opción subcutánea sería una primicia para los pacientes de alfa-1, ya que les proporcionaría más libertad a la hora de gestionar su déficit de AAT al permitirles administrarse el tratamiento desde la comodidad de su propio hogar. Nos complace anunciar este hito durante el mes de sensibilización sobre alfa-1, contribuyendo así a aumentar la visibilidad de esta enfermedad rara", afirma Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols.
"Estamos deseando que este estudio pase a la cohorte 2. Grifols tiene un fuerte compromiso con la comunidad alfa-1 y continúa innovando para encontrar opciones de tratamiento adicionales para los pacientes que viven con esta enfermedad".
"Nos complace compartir con la comunidad alfa-1 esta noticia durante la celebración del mes de sensibilización sobre esta enfermedad. Estamos encantados de que Grifols haya completado la Cohorte 1 en el estudio Alfa-1 15% y de que avance hacia la Cohorte 2. Este estudio, que evalúa la primera opción de dosificación subcutánea para pacientes de alfa-1, podría permitir que estos pudieran administrarse fácilmente el tratamiento desde sus propios hogares", señala Scott Santarella, presidente y CEO de Alpha-1 Foundation.
