Sylentis, filial de PharmaMar, ha anunciat aquest divendres l'inici i el reclutament del primer pacient als Estats Units en un nou assaig de fase III per avaluar la seguretat a llarg termini del tivanisiran per al tractament dels signes i símptomes de la malaltia d'ull sec.
- 75,80€
- 2,02%
Es tracta d'un estudi multicèntric i aleatoritzat on es reclutaran aproximadament 300 pacients en uns 26 centres amb malaltia d'ull sec de lleu a sever i que seran tractats amb tivanisiran i placebo. L'objectiu primari de l'assaig és avaluar la seguretat del tivanisiran administrat a tots dos ulls un cop al dia durant 1 any en forma de gotes oftàlmiques. A més, s'avaluaran els paràmets d'eficàcia (signes i símptomes) dels pacients.
El disseny de l'estudi de seguretat a llarg termini ha estat autoritzat per l'FDA i formarà part de la sol·licitud de registre per a comercialització, que consta de tres assaigs: un assaig d'eficàcia de fase III, que es va iniciar el 2021; l'actual assaig de seguretat a llarg termini i, finalment, un tercer assaig de confirmació d'eficàcia.
Pharmamar ha destacat que tivanissiran "suposa un avenç en el desenvolupament de fàrmacs innovadors" el mecanisme d'acció dels quals es basa en el silenciament gènic a través d'un mecanisme d'acció basat en l'RNA d'interferència (RNAi). És un fàrmac administrat en gotes per al control dels signes i símptomes característics de l'ull sec.
La malaltia de l'ull sec és una patologia que afecta més de 300 milions de persones a tot el món i per a la qual les opcions terapèutiques disponibles són actualment molt limitades. Aquesta malaltia és una de les causes més freqüents de consulta a l'oftalmòleg general i es presenta quan l'ull no produeix llàgrima de manera correcta o quan no presenten la consistència necessària i s'evaporen molt ràpid.
