Oryzon Genomics ha anunciat l'inici d'una col·laboració preclínica amb l'ALS Association nord-americana, que ha concedit a la biofarmacèutica una ajuda de 498.690 dòlars a través del Programa Lawrence i Isabel Barnett per al Desenvolupament de Fàrmacs per donar suport al desenvolupament preclínic regulatori d'ORY- 4001, un inhibidor altament selectiu d'HDAC6, per a l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA, ALS per les sigles en anglès).
- 1,57€
- -0,63%
"És un honor comptar amb el suport de l'ALS Association. Els fonaments que relacionen el mecanisme d'acció d'ORY-4001 amb la malaltia són sòlids. Si aquests resultats preclínics són positius, tenim previst ampliar el desenvolupament clínic d'ORY-4001, ara a CMT, per incloure-hi l'ELA i explorar el seu potencial terapèutic per a les persones que pateixen aquesta devastadora malaltia. Així l'ORY-4001 es convertiria en el nostre segon programa epigenètic en desenvolupament clínic en malalties del sistema nerviós, i això és una prova de la nostra capacitat per desenvolupar eficaçment, i portar a la clínica, molècules epigenètiques altament selectives", ha assenyalat el Dr. Jordi Xaus, Director Científic d'Oryzon.
L'ELA és una malaltia neurodegenerativa progressiva que afecta unes 27.000 persones als Estats Units i un nombre comparable de persones a Europa. Cada any es diagnostiquen aproximadament 6.300 nous casos d'ELA als Estats Units.
L'esperança de vida mitjana d'una persona amb ELA és d'uns dos a cinc anys després del diagnòstic, i només aproximadament el 10% de les persones amb aquesta malaltia sobreviuen més de 10 anys.
"Hi ha poques opcions de tractament per als malalts d'ELA, i per això hi ha una gran necessitat de noves teràpies que abordin els dèficits funcionals i la progressió de la malaltia", han explicat des d'Oryzon.
La inhibició o depleció d'HDAC6 s'ha descrit prèviament com un tractament potencialment eficaç per a l'ELA, protegint contra la neurodegeneració en diversos models d'ELA en ratolins i en cèl·lules mare pluripotents induïdes (iPSC per les sigles en anglès) humanes.
Oryzon ha completat recentment un programa de descobriment d'inhibidors d'HDAC6, que ha portat a la selecció d'ORY-4001, un candidat clínic amb una eficàcia, selectivitat i seguretat prometedores, ja que ha demostrat millorar la funció neuromuscular i neuromotora, l'axonopatia i la desmielinització en un model de ratolí de la malaltia de Charcot-Marie Tooth (CMT) de tipus 1, la neuropatia perifèrica hereditària més comuna.
A causa del paper clau que tenen les alteracions del transport axonal i la proteòstasi tant a la CMT com a l'ELA, Oryzon espera validar els beneficis de la inhibició d'HDAC6 en models de ratolí d'ELA. ORY-4001 està avançant actualment en la seva caracterització en estudis toxicològics reguladors.
"Necessitem més tractaments amb la màxima urgència possible per ajudar els malalts d'ELA. Estem orgullosos d'ajudar a impulsar la transició crucial de desenvolupament preclínic a clínic de noves teràpies potencials per a l'ELA, com ORY-4001, a través del nostre Programa de Desenvolupament de Fàrmacs Lawrence i Isabel Barnett. Aconseguir que els tractaments prometedors surtin del laboratori i passin a les proves clíniques com més aviat millor és clau per fer de l'ELA una malaltia vivible fins que la puguem curar", ha conclòs el Dr. Kuldip Dave, vicepresident sènior de recerca de l'ALS Association.
