Risdiplam (Roche) muestra mejoras motoras en lactantes con atrofia muscular espinal tipo 1
MADRID, 23 (EUROPA PRESS)
Roche ha anunciado este jueves resultados positivos de la segunda parte del estudio 'FIREFISH', en el que se evalúa risdiplam en lactantes de entre 1 y 7 meses con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME). Según los resultados, el fármaco ha demostrado una mejora estadística y clínicamente significativa en la proporción de lactantes que pudieron estar sentados sin apoyo durante, al menos, cinco segundos a los 12 meses de tratamiento.
Hasta la fecha, más de 400 pacientes han sido tratados con risdiplam en el programa de desarrollo clínico del fármaco y en ninguno de los ensayos clínicos en marcha ha habido algún hallazgo de seguridad relacionados con el tratamiento que haya provocado la interrupción del estudio.
"Este amplio ensayo mundial confirma la eficacia del risdiplam en una población con esta enfermedad avanzada y difícil de tratar, incluidos muchos lactantes cuya patología ya había progresado significativamente antes de iniciar el tratamiento. Estamos muy animados con estos resultados y esperamos poder compartirlos con las autoridades reguladoras. También agradecemos a toda la comunidad AME por su continua colaboración", ha comentado el Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
Roche lidera el desarrollo clínico del risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. Los datos del estudio 'FIREFISH' se presentarán en un congreso médico próximamente. El fármaco está siendo investigado en un amplio programa de desarrollo clínico en AME, con pacientes que van desde el nacimiento hasta los 60 años, e incluye algunos tratados previamente con terapias dirigidas a la AME. La población que participa en estos ensayos clínicos representa el amplio espectro de personas que viven con esta enfermedad en la vida real, con el objetivo de garantizar el acceso de todos los pacientes.