Desarrollan un método que podría mejorar la fabricación de terapias genéticas contra el cáncer

"Estamos averiguando cómo hacer que las herramientas de edición genética lleguen a las células de forma eficiente, segura y económica. Queremos introducirlas en enormes cantidades de células sin usar virus, tratamientos de electrochoque o productos químicos que abran la membrana y maten muchas de las células, y nuestros resultados hasta ahora son prometedores", explica el autor principal del trabajo, Paul Weiss.

En la práctica actual, las células utilizadas para las terapias genéticas son enviadas a laboratorios especializados, lo que puede llevar hasta dos meses para producir un tratamiento individualizado. Y esos tratamientos son costosos: un solo régimen para un paciente puede costar cientos de miles de euros. "Esperamos que nuestro método pueda ser usado en el futuro para preparar tratamientos que puedan ser realizados al lado de la cama del paciente", apunta el científico.

El método podría utilizarse con CRISPR, la técnica de ingeniería genética que permite editar el ADN con notable precisión. Sin embargo, el uso de CRISPR de manera eficiente, segura y económica en las terapias médicas ha demostrado ser un desafío, uno que este nuevo método puede ser capaz de resolver.

La técnica utiliza ondas acústicas de alta frecuencia acopladas a millones de células que fluyen a través de un dispositivo acústico-fluídico en un líquido de cultivo celular. El dispositivo fue inventado por el equipo de investigación como parte del estudio; dentro de él hay unos diminutos altavoces que convierten las señales eléctricas en vibraciones mecánicas que se utilizan para manipular las células.

Ese procedimiento abre poros a lo largo de las membranas de las células que permiten que el ADN y otras cargas biológicas entren en las células, y permite a los investigadores insertar la carga sin riesgo de dañar las células al entrar en contacto con ellas directamente.

Los investigadores entregaron pequeñas cadenas de ADN llamadas plásmidos en células de sangre humana y células madre formadoras de sangre que estaban destinadas específicamente a la investigación de laboratorio, y bombearon millones de esas células a través del dispositivo acústico fluídico. Una vez dentro de una célula, un plásmido puede convertirse en una proteína que puede faltar o estar dañada, o puede dar a la célula nuevas capacidades.

"Cuando se combina con nuevos enfoques de edición genética, el método nos permite corregir una secuencia de ADN que está mal codificada en una enfermedad", añade Weiss. Los plásmidos utilizados como plantillas para la edición de genes pueden hacer la corrección porque tienen la secuencia codificada correcta para la proteína deseada.

Los investigadores fueron capaces de insertar plásmidos en las células modelo utilizadas para las pruebas alrededor del 60 por ciento de las veces, sin utilizar ningún tratamiento químico y físico. "La viabilidad es muy alta comparada con otras técnicas, pero aún así queremos mayores eficiencias y estamos trabajando para lograrlo", apunta el investigador.

Esta investigación tiene el potencial de beneficiar a adultos y niños con cáncer, trastornos del sistema inmunológico y enfermedades genéticas. "Si la entrega funciona, y parece que así es, esta investigación es un paso importante para llevar las nuevas terapias más ampliamente a los pacientes que las necesitan. Tradicionalmente, hemos tratado los cánceres con quimioterapia, cirugía, radiación y trasplantes de médula ósea. Ahora, estamos en una asombrosa era de la medicina, donde podemos usar diferentes tipos de terapias genéticas que pueden entrenar el sistema inmunológico para combatir el cáncer", concluyen.