'Kymriah' (Novartis), designado como terapia avanzada de medicina regenarativa en EEUU en linfoma folicular
MADRID, 23 (EUROPA PRESS)
Novartis ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) a 'Kymriah' (tisagenlecleucel), para una nueva indicación en investigación para tratar a pacientes con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario.
'Kymriah', diseñado como tratamiento de administración única, es la primera terapia CAR de células T aprobada por la FDA. La posible aprobación en LF r/r sería la tercera indicación para este fármaco, que también está indicado en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) r/r, y en pacientes adultos con linfoma difuso de célula B grande (LBDCG) r/r.
"Esta designación respalda el avance de 'Kymriah', que podría abordar una necesidad no cubierta en algunos pacientes con linfoma folicular, mientras continuamos en nuestra línea por reimaginar la medicina en Novartis. Estos pacientes a menudo se enfrentan a la carga de varios años con distintos tratamientos a medida que su enfermedad continúa progresando", afirmó el director de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico en Novartis, John Tsai.
El linfoma folicular, la segunda forma más común de linfoma no Hodgkin (LNH), es un linfoma indolente y representa aproximadamente el 22 por ciento de los casos de LNH. A pesar de los nuevos tratamientos que mejoran la supervivencia global, el LF se considera una neoplasia maligna incurable con un patrón recurrente y remitente. Aunque los pacientes en el tratamiento de tercera línea o líneas posteriores para el LF disponen de múltiples tratamientos sistémicos, la eficacia de estos regímenes disminuye rápidamente en líneas posteriores.
Un paciente diagnosticado de LF recurrente, a lo largo de la evolución de su enfermedad, puede recibir una mediana de cinco líneas de tratamiento, con un rango superior de hasta 12 líneas. También existe una necesidad no cubierta en personas refractarias al tratamiento o que recaen rápidamente, que pueden agotar las opciones de tratamiento mientras aún están lo suficientemente bien de estado general como para recibir un tratamiento activo.
'Kymriah' se desarrolló en colaboración con la Escuela de Medicina Perelman en la Universidad de Pensilvania, una alianza estratégica entre la industria y la academia que fue la primera de su tipo en investigación y desarrollo de CAR-T.