Sylentis (PharmaMar) inicia un ensayo clínico con SYL1801 para enfermedades de retina

Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar, ha anunciado este jueves el inicio del primer estudio de fase I con su compuesto en investigación SYL1801 para el tratamiento y/o prevención de la neovascularización coroidea, causa común de enfermedades de la retina, como Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) o retinopatía diabética.

Se trata de un ensayo clínico de fase I, en el que participarán 36 voluntarios sanos y se llevará a cabo en el Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid. En este estudio se evaluarán la seguridad del SYL1801 a distintas dosis y el perfil farmacocinético del producto.

SYL1801 es un fármaco basado en RNA de interferencia (RNAi), administrado en forma de gotas oftálmicas, que bloquea la síntesis del receptor NRARP (Proteínas con dominios Repetidos de Anquirinas Reguladas por Notch), implicado en la neovascularización coroidea (patología de DMAE).

Actualmente, la DMAE neovascular se trata con inyecciones intravítreas regulares de agentes anti-VEGF, un procedimiento muy incómodo para los pacientes y que supone una gran inversión económica y de tiempo para los sistemas de salud. SYL1801 supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores a través de la tecnología de silenciamiento génico basada en el RNAi y que, administrado en forma de gotas oftálmicas, podría cambiar el paradigma del tratamiento de esta enfermedad.

Se estima que el número de individuos con DMAE alcanzará los 288 millones en 2040. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual irreversible en la población anciana de los países desarrollados, representando el 8% de todos los casos de ceguera a nivel mundial. De hecho, la prevalencia global de la DMAE entre los 45 y 85 años de edad es del 8,7%.