La FDA apoya el inicio del ensayo de Fase III de Oryzon para vafidemstat en TLP

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos apoya el inicio del ensayo de Fase III PORTICO-2 de Oryzon para su fármaco vafidemstat en Transtorno Límite de Personalidad (TLP).

Según ha informado este martes la compañía, ha recibido el acta oficial de su reunión de Fin-de-Fase II para vafidemstat en TLP con la FDA y, en base a "los positivos comentarios recibidos", iniciará la preparación de un protocolo completo para el estudio de Fase III PORTICO-2 que se presentará próximamente a la FDA para su aprobación.

Durante la reunión de Fin-de-Fase II con la FDA, celebrada a finales del mes de agosto, se evaluaron y debatieron a fondo diversos aspectos del plan de desarrollo de vafidemstat. El acta de la reunión cubre la opinión de la FDA acerca de la idoneidad del programa de vafidemstat hasta la fecha en varias áreas críticas: datos preclínicos, toxicología, farmacología clínica, y estudios clínicos.

"El acta de reunión confirma que tanto la compañía como la FDA han llegado a un entendimiento respecto a varios elementos clave del diseño del estudio clínico de Fase III para vafidemstat", señala Oryzon en un comunicado.

En concreto, los elementos incluyen que la agitación-agresividad en TLP puede ser potencialmente una indicación terapéutica aceptable. Además, la FDA acepta que Oryzon lleve a cabo un estudio de Fase III usando la escala STAXI-2 Trait anger como criterio de valoración primario, pero la compañía tendrá que proporcionar información adicional para demostrar que STAXI-2 Trait anger es un criterio de valoración clínicamente relevante en esta indicación.

Asimismo, los criterios de valoración secundarios incluirán tanto escalas valoradas por el paciente como escalas valoradas por personal clínico, tales como CGI-S A/A para evaluar la agitación/agresividad, y BEST y CGI-S para evaluar la mejora global del TLP.

Se realizará un Estudio de Investigación Cualitativa con un subconjunto de pacientes de PORTICO-2 para obtener validación adicional de los criterios de valoración propuestos. Se presentará el protocolo del Estudio Cualitativo antes de su inicio a la FDA para su revisión y comentarios.

Oryzon tiene previsto proporcionar también a la FDA, para su revisión, las propiedades psicométricas y rendimiento de los criterios de valoración primario y secundarios clave seleccionados antes del inicio del estudio de Fase III para que la FDA pueda aportar sus comentarios.

El tamaño total estimado de la muestra para el estudio de Fase III PORTICO-2 será de 350 pacientes, con una duración del estudio de 18 semanas en total.

Sujeto a la revisión de los futuros datos finales por parte de la FDA, el estudio de Fase III PORTICO-2 puede ser uno de los dos ensayos registracionales exigidos por la FDA.

Oryzon recuerda que, utilizando la misma escala seleccionada ahora como criterio de valoración primario para evaluar la agitación-agresividad en el TLP en el ensayo de Fase III PORTICO-2, la escala STAXI-2 Trait anger, el estudio de Fase IIb PORTICO demostró una reducción nominalmente significativa y clínicamente relevante de la agitación y la agresividad en el grupo de vafidemstat en comparación con placebo.

“Hemos acumulado una gran cantidad de datos sobre los efectos neurológicos de vafidemstat a través de investigación fundacional y los ensayos clínicos en fase inicial en varias enfermedades del SNC”, ha comentado Carlos Buesa, CEO de Oryzon. “Estamos encantados con el resultado positivo de nuestras interacciones con la FDA y con la perspectiva de avanzar vafidemstat hacia estudios clínicos de Fase III pivotales para el TLP, un área con una importante necesidad médica no cubierta, ya que actualmente no existen fármacos aprobados. Vafidemstat se basa en una ciencia robusta, ha demostrado sistemáticamente su seguridad y tolerabilidad, y este desarrollo de Fase III se basa en las prometedoras observaciones clínicas del ensayo PORTICO de Fase IIb discutido con la FDA. Las recientes aprobaciones de patentes de vafidemstat en el campo del TLP ponen aún más de relieve su potencial comercial. Esto marca un momento decisivo para Oryzon”.