Vaderis anuncia un ensayo clínico de prueba de concepto positivo en HHT

• El ensayo arroja resultados positivos en el primer ensayo clínico dirigido por la industria sobre telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT)
• VAD044 mostró una seguridad y tolerabilidad favorables, junto con una eficacia exploratoria en las manifestaciones clave de la enfermedad
• Los datos de extensión abierta (OLE) en curso a los 6 meses muestran una seguridad y tolerabilidad constantes y una mejora continua en los parámetros hemorrágicos

BASILEA, Suiza, 27 de agosto de 2024 /PRNewswire/ -- Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras asociadas a malformaciones vasculares, anuncia hoy resultados positivos de su ensayo clínico de prueba de concepto (POC), aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de búsqueda de dosis en pacientes que padecen HHT.

 HHT, una enfermedad huérfana, es el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común en el mundo y con frecuencia causa una carga de enfermedad grave, reduce la expectativa de vida y afecta la calidad de vida. A pesar de esto, no existe ningún tratamiento aprobado para la HHT en ningún lugar del mundo. Vaderis está desarrollando VAD044, un inhibidor alostérico de AKT oral que se toma una vez al día, la primera terapia novedosa diseñada específicamente para el tratamiento de la HHT.

En este ensayo controlado, doble ciego, setenta y cinco pacientes en EE.UU. y Europa fueron asignados aleatoriamente para recibir placebo, 30 mg o 40 mg de VAD044 durante 12 semanas. La seguridad fue el criterio de valoración principal y VAD044 fue similar al placebo, medido tanto por la frecuencia como por la gravedad de los eventos adversos (EA) fuera del objetivo. Los EA dentro del objetivo asociados con la inhibición de la vía de AKT fueron en su mayoría leves, transitorios y se resolvieron con el fármaco del estudio.

Casi todos los pacientes con HHT sufren epistaxis impredecibles, a menudo frecuentes y debilitantes, que se consideran la mejor medida de la actividad general de la enfermedad HHT y una medida clave de la carga de la enfermedad. En este estudio, VAD044 mostró una respuesta a la dosis en los criterios de valoración de eficacia secundarios y exploratorios en HHT, incluidos los criterios de valoración clave de epistaxis. Al final del período de tratamiento de 12 semanas, los pacientes que recibieron la dosis de 40 mg experimentaron mejoras clínicamente significativas en la frecuencia de epistaxis, la duración y los días sin epistaxis. También se observó una regresión de las lesiones vasculares asociadas a HHT.

Después del período doble ciego aleatorizado de 12 semanas, los pacientes de los centros de estudio seleccionados se inscribieron en un OLE de 12 meses para el estudio donde todos recibieron hasta 40 mg de VAD044 diariamente. Los datos provisionales de veintinueve pacientes hasta el punto de tiempo de 6 meses continúan mostrando perfiles favorables de seguridad y tolerabilidad con mejoras adicionales en la epistaxis.

El Dr. Hanny Al-Samkari, titular de la Cátedra Peggy S. Blitz de Hematología y Oncología en el Hospital General de Massachusetts y profesor asociado de Medicina en la Facultad de Medicina de Harvard (EE.UU.), coinvestigador principal del ensayo VAD044 POC, comentó: "En este ensayo clínico pionero, ya a las 12 semanas observamos mejoras sustanciales y clínicamente significativas dependientes de la dosis en la actividad de la enfermedad HHT con VAD044 una vez al día, en particular según lo medido por los parámetros de epistaxis".

El Dr. Hans-Jurgen Mager, neumólogo y director del Centro de Referencia de los Países Bajos para HHT en el Hospital St. Antonius, Utrecht (Países Bajos), también coinvestigador principal en el ensayo VAD044 POC, añadió: "Estos resultados emocionantes han respaldado la evaluación del tratamiento a largo plazo de los pacientes de HHT con VAD044. Hemos añadido una extensión abierta al ensayo POC y ya vemos que después de 6 meses de tratamiento continuo con VAD044, los pacientes experimentan más mejoras en todos los criterios de valoración de epistaxis en comparación con los observados a las 12 semanas. Parece que VAD044 aún no ha alcanzado su efecto máximo sobre la actividad de la enfermedad de HHT a las 12 semanas, y los pacientes siguen mejorando con el tiempo sin pagar un precio inesperado en términos de seguridad o tolerabilidad".

Nicholas Benedict, consejero delegado y co-fundador de Vaderis Therapeutics comentó, "El entusiasmo que rodea a los resultados de la primera parte doble ciego de 12 semanas de este ensayo se ve amplificado por las mejoras continuas experimentadas por los pacientes a lo largo de 6 meses. La excelente colaboración con organizaciones de pacientes y médicos como CureHHT ha sido la piedra angular de la implementación exitosa de este ensayo innovador que se logró en un período de tiempo mucho más corto de lo planeado. Vaderis está interactuando actualmente con las principales autoridades sanitarias para planificar la fase fundamental de desarrollo de VAD044 en HHT."

Acerca de Vaderis Vaderis es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla tratamientos para enfermedades raras y huérfanas asociadas con malformaciones vasculares. Existe un número significativo de enfermedades raras debilitantes y en gran medida sin tratamiento, como la HHT (telangiectasia hemorrágica hereditaria), en la que los pacientes tienen una sobreactivación de AKT desencadenada por mutaciones genéticas anteriores que resultan en un sobrecrecimiento vascular. Vaderis está desarrollando VAD044, un inhibidor alostérico de AKT oral diario, que se ha investigado en un estudio de prueba de concepto clínico en pacientes con HHT y actualmente se encuentra en una extensión de etiqueta abierta de 12 meses. No hay medicamentos aprobados para tratar la HHT y Vaderis aspira a ser la primera empresa en desarrollar un medicamento para el tratamiento de la HHT y otras enfermedades asociadas con malformaciones vasculares.

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Para más información, contactar con: www.vaderis.com 

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