PTC Therapeutics anuncia que presentará la solicitud de NDA de sepiapterina a la FDA

WARREN, Nueva Jersey, 5 de agosto de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy la presentación de la NDA de sepiapterina a la FDA de EE. UU. La presentación de NDA se hace para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con fenilcetonuria (PKU), incluido el espectro completo de edades y subtipos de la enfermedad.

"Esta presentación de la NDA es un paso importante para llevar esta terapia a los niños y adultos que viven con PKU en EE. UU.", afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Los sólidos datos de los ensayos clínicos con sepiapterina, incluidos los resultados de tolerancia a la Phe, respaldan el potencial de la sepiapterina para satisfacer la persistente necesidad médica insatisfecha de la gran cantidad de niños y adultos con PKU".

La NDA de sepiapterina se basa en los resultados estadísticos altamente significativos y reveladores a nivel clínico de la prueba APHENITY de fase 3. Los resultados demuestran una reducción media de los niveles de Phe de un 63 % en la población general tratada y de un 69 % en el subgrupo de sujetos con PKU clásica. La mayoría de los sujetos (84 %) lograron controlar el Phe de acuerdo con las pautas de tratamiento de <360 µmol/L, y el 22 % de los sujetos mostraron normalizar los niveles de Phe. La NDA también incluye datos del estudio de extensión de etiqueta abierta APHENITY que proporciona evidencia de la durabilidad del efecto de la sepiapterina, así como datos del sub estudio de tolerancia al Phe. El análisis reciente del sub estudio de tolerancia al Phe demuestra que aproximadamente el 60 % de los sujetos logran una ingesta de proteínas superior a la dosis diaria recomendada ajustada por edad para un individuo no afectado, mientras que mantienen niveles de Phe < 360 μmol/L. Los resultados del protocolo de tolerancia al Phe respaldan que la sepiapterina podría permitir a los pacientes liberalizar sus dietas altamente restrictivas y, al mismo tiempo, mantener el control del Phe. La liberalización de la dieta es en particular significativa para la calidad de vida del paciente y también es importante para la adopción por parte de los médicos y los pagadores.

La solicitud de la autorización para la comercialización en Europea está actualmente bajo revisión y se espera que las solicitudes de autorización para la comercialización en Japón y Brasil se presenten más adelante en 2024.

Acerca de la sepiapterinaLa sepiapterina (anteriormente PTC923) es una formulación oral de sepiapterina sintética, una precursora de la tetrahidrobiopterina intracelular, que es un cofactor enzimático crítico involucrado en el metabolismo y la síntesis de numerosos productos metabólicos. La sepiapterina es una precursora más bio disponible que la BH4 sintética administrada de manera exógena y tiene el potencial de tratar una amplia gama de pacientes con PKU.

Acerca de la fenilcetonuriaLa fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta el cerebro. Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina. Si no se trata o no se controla de forma correcta, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas de comportamiento y emocionales. Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con fenilcetonuria en todo el mundo.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica global centrada en descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con enfermedades raras. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica, junto a su infraestructura comercial mundial, para hacer llegar las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todos los interesados. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y X (Twitter) en @PTCBio.

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Acrónimo:FDA: Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados UnidosNDA: Solicitud de nuevo fármacoPhe: FenilalaninaPKU: Fenilcetonuria

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.