Oryzon presenta dades preclínices positives d'ORY-4001 per a la malaltia de CMT
Aquesta malaltia afecta 150.000 nord-americans i més de 3 milions de persones a tot el món
Oryzon va presentar aquest dimarts, en una ponència oral, dades preclínices d'eficàcia positives d'ORY-4001, un inhibidor selectiu de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6), a la Conferència anual de la Societat de Neurologia Perifèrica (PNS-2023) celebrada a Copenhaguen del 17 al 20 de juny de 2023. El tractament amb ORY-4001 va aconseguir revertir els símptomes de progressió de la malaltia en un model de ratolí de la malaltia de Charcot-Marie-Tooth (CMT).
Els resultats presentats són fruit de l'acord de col·laboració entre Oryzon i la CMT Research Foundation (CMTRF), una organització nord-americana sense ànim de lucre dirigida per pacients i centrada a oferir tractaments i cures per a la CMT, iniciat el 2022 per explorar el potencial terapèutic de els inhibidors d'HDAC-6 d'Oryzon.
ORY-4001 s'ha mostrat capaç de revertir de manera dosi-depenent els fenotips CMT1A. En particular, el tractament amb ORY-4001 va ser capaç de millorar la mielinització i restaurar la integritat dels axons al nervi ciàtic, i millorar els potencials d'acció muscular compostos i la conducció nerviosa en comparació amb els animals no tractats, assenyala Oryzon a un comunicat. Destaca que els animals tractats amb ORY-4001 van mostrar una recuperació significativa del pes corporal, cosa que suggereix una millora fisiològica general. Les dosis utilitzades en aquest estudi amb animals van ser segures i per sota de la dosi màxima tolerada, cosa que permet considerar un possible augment de la dosi en estudis addicionals per aprofundir-ne en el benefici terapèutic.
ORY-4001 és un inhibidor de l'HDAC6 amb una farmacologia "excel·lent i una selectivitat molt alta" davant d'altres classes d'HDAC, cosa que es tradueix en un perfil de seguretat notable que evita l'hematotoxicitat, subratlla la farmacèutica. El compost presenta també fortes propietats antiinflamatòries i dades in vivo positives en models inflamatoris. ORY-4001 entrarà ara en estudis IND preregulatoris que permetran preparar el compost per a estudis clínics.
La CMT és una malaltia progressiva i degenerativa que afecta els nervis perifèrics. Afecta 150.000 nord-americans i més de 3 milions de persones a tot el món. És una de les afeccions més prevalents entre les malalties rares i actualment no té tractaments o cures eficaces. La CMT està causada per diverses mutacions genètiques. La CMT1A és la forma més prevalent, i representa aproximadament la meitat de totes les persones amb CMT.
