Oryzon anuncia la nominació d'ORY-4001 com a candidat per tractar la CMT o l'ELA
També altres malalties neurològiques
Oryzon Genomics ha anunciat aquest dilluns la nominació d'ORY-4001, un inhibidor selectiu de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6), com a candidat a desenvolupament clínic per al tractament de certes malalties neurològiques com la Charcot-Marie-Tooth (CMT), l'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA) i d'altres.
La companyia biofarmacèutica explica que els inhibidors d'HDAC6 s'han proposat anteriorment com a tractaments potencialment eficaços per a CMT, ELA i altres trastorns neurològics que no tenen tractaments eficaços, i ara el seu compost es provarà per veure si és així.
Oryzon recorda també que el 2022 va signar un acord amb la CMT Research Foundation (CMTRF), una organització nord-americana sense ànim de lucre dirigida per pacients i centrada a oferir tractaments i cures per a la CMT, per explorar els inhibidors HDAC-6 d'Oryzon. Arran dels resultats preclínics positius obtinguts en el marc d'aquesta col·laboració, l'empresa ha seleccionat un candidat per al desenvolupament clínic, ORY-4001, ha destacat.
Aquest compost és un inhibidor de l'HDAC6 amb una "farmacologia excel·lent" i una "selectivitat molt alta" davant d'altres classes d'HDAC, "la qual cosa es tradueix en un perfil de seguretat notable que evita l'hematoxicitat". El compost presenta "fortes propietats antiinflamatòries i dades in vivo positives en models inflamatoris", destaca la companyia.
Així mateix, detalla que ORY-4001 "ha mostrat múltiples respostes positives en un model in vivo validat de neuropatia perifèrica CMT1A que recapitula de manera fiable molts dels símptomes d'aquesta malaltia en humans". Així, ORY-4001 entrarà ara en estudis IND preregulatoris per habilitar el compost per a estudis clínics en humans.
El Dr. Jordi Xaus, CSO d'Oryzon, ha comentat que la nominació d'ORY-4001 com a nou candidat clínic “és una clara confirmació de l'excel·lència dels Programes de Descobriment Epigenètic a Oryzon complementant i ampliant els nostres programes ja existents d'LSD1. L'alta selectivitat i notable seguretat d'ORY-4001 inhibint HDAC6 anticipa una àmplia aplicabilitat en neuropaties perifèriques com CMT o ELA on hi ha una enorme necessitat mèdica”, ha afirmat.