Oryzon rep l'aprovació del regulador espanyol per avançar en els assajos d’ORY-2001 per Alzheimer

La biofarmacèutica Oryzon Genomics ha anunciat aquest dimecres que ha rebut l'aprovació per a un assaig clínic (CTA) de l'Agència Espanyola del Medicament (AEMPS) per dur a terme un assaig de Fase IIa amb ORY-2001 en pacients amb malaltia d'Alzheimer (EA).

Segons ha comunicat a la Comissió Nacional del Mercat de Valors (CNMV), aquest estudi, anomenat Etheral, es durà a terme en diferents hospitals espanyols i també britànics i francesos una vegada que es rebin les corresponents aprovacions de les autoritats reguladores del Regne Unit i França.

Etheral està dissenyat com un estudi aleatoritzat, de doble cec, controlat de tres braços paral·lels, un amb placebo i dos amb dosis actives, de 26 setmanes de durada per avaluar la seguretat i tolerabilitat d’ORY-2001 en pacients amb malaltia d'Alzheimer en estat lleu i moderat.

L'estudi reclutarà 90 pacients i incorporarà, a més, com a objectius secundaris les diferents dimensions que es manifesten en els pacients d'aquesta malaltia, no només l'evolució de la memòria, sinó també les alteracions del comportament com l'agressivitat i la desconnexió social. Durant l'assaig es mesuraran també els nivells de diversos biomarcadors en líquid cefaloraquidi (LCR). La companyia espera llançar un estudi bessó als EUA durant els propers mesos.

Com descriu Oryzon al seu comunicat, ORY-2001 és una petita molècula oral, que actua com a inhibidor dual d’LSD1-MAOB altament selectiu. La companyia ha presentat recentment durant diverses conferències científiques que ORY-2001 exerceix una acció integral en els diferents tipus d'alteracions patològiques observades també en pacients amb EA i altres trastorns neurodegeneratius.

Diferents experiments suggereixen que ORY2001 actua com un fàrmac modificador de la malaltia. En pacients amb EA i altres trastorns neurodegeneratius, el deteriorament cognitiu sovint s'acompanya d'episodis d'agitació, agressió, psicosi, apatia i depressió. En estudis preclínics, ORY-2001 no només restaura la memòria, sinó que redueix l'agressivitat exacerbada dels ratolins SAMP8 a nivells normals i també redueix l'evitació social en models de rates mantingudes en aïllament. A més, ORY-2001 exhibeix una eficàcia molt ràpida, potent i duradora en diversos models preclínics d'EM.