L'FDA dona suport a l'inici de l'assaig de Fase III d'Oryzon per a vafidemstat en TLP

L'Administració d'Aliments i Fàrmacs (FDA) dels Estats Units recolza l'inici de l'assaig de Fase III PORTICO-2 d'Oryzon per al fàrmac vafidemstat en Transtorn Límit de Personalitat (TLP).

Segons ha informat aquest dimarts la companyia, ha rebut l'acta oficial de la reunió de Fi-de-Fase II per a vafidemstat en TLP amb l'FDA i, en base dels "positius comentaris rebuts", iniciarà la preparació d'un protocol complet per a l'estudi de Fase III PORTICO-2 que es presentarà properament a l'FDA per a la seva aprovació.

Durant la reunió de Fi-de-Fase II amb l'FDA, celebrada a finals del mes d'agost, es van avaluar i debatre a fons diversos aspectes del pla de desenvolupament de vafidemstat. L'acta de la reunió cobreix l'opinió de l'FDA sobre la idoneïtat del programa de vafidemstat fins ara en diverses àrees crítiques: dades preclíniques, toxicologia, farmacologia clínica i estudis clínics.

"L'acta de reunió confirma que tant la companyia com l'FDA han arribat a una entesa respecte a diversos elements clau del disseny de l'estudi clínic de Fase III per a vafidemstat", assenyala Oryzon en un comunicat.

En concret, els elements inclouen que l'agitació-agressivitat en TLP pot ser potencialment una indicació terapèutica acceptable. A més, l'FDA accepta que Oryzon dugui a terme un estudi de Fase III usant l'escala STAXI-2 Trait anger com a criteri de valoració primari, però la companyia haurà de proporcionar informació addicional per demostrar que STAXI-2 Trait anger és un criteri de valoració clínicament rellevant en aquesta indicació.

Així mateix, els criteris de valoració secundaris inclouran tant escales valorades pel pacient com escales valorades per personal clínic, com CGI-S A/A per avaluar l'agitació/agressivitat, i BEST i CGI-S per avaluar la millora global del TLP.

Es farà un Estudi de Recerca Qualitativa amb un subconjunt de pacients de PORTICO-2 per obtenir validació addicional dels criteris de valoració proposats. Es presentarà el protocol de l'Estudi Qualitatiu abans del seu inici a l'FDA per revisar-lo i comentar-lo.

Oryzon té previst proporcionar també a l'FDA, per a la revisió, les propietats psicomètriques i el rendiment dels criteris de valoració primari i secundaris clau seleccionats abans de l'inici de l'estudi de Fase III perquè l'FDA pugui aportar-hi els seus comentaris.

La mida total estimada de la mostra per a l'estudi de Fase III PORTICO-2 serà de 350 pacients, amb una durada de l'estudi de 18 setmanes en total.

Subjecte a la revisió de les futures dades finals per part de l'FDA, l'estudi de Fase III PORTICO-2 pot ser un dels dos assaigs registracionals exigits per l'FDA.

Oryzon recorda que, utilitzant la mateixa escala seleccionada ara com a criteri de valoració primari per avaluar l'agitació-agressivitat en el TLP a l'assaig de Fase III PORTICO-2, l'escala STAXI-2 Trait anger, l'estudi de Fase IIb PORTICO va demostrar una reducció nominalment significativa i clínicament rellevant de l'agitació i l'agressivitat al grup de vafidemstat en comparació amb placebo.

"Hem acumulat una gran quantitat de dades sobre els efectes neurològics de vafidemstat a través de recerca fundacional i els assaigs clínics en fase inicial en diverses malalties de l'SNC", ha comentat Carlos Buesa, CEO d'Oryzon. “Estem encantats amb el resultat positiu de les nostres interaccions amb l'FDA i amb la perspectiva d'avançar vafidemstat cap a estudis clínics de Fase III pivotals per al TLP, una àrea amb una important necessitat mèdica no coberta, ja que actualment no hi ha fàrmacs aprovats. Vafidemstat es basa en una ciència robusta, n'ha demostrat sistemàticament la seguretat i tolerabilitat, i aquest desenvolupament de Fase III es basa en les prometedores observacions clíniques de l'assaig PORTICO de Fase IIb discutit amb l'FDA. Les recents aprovacions de patents de vafidemstat al camp del TLP posen encara més en relleu el seu potencial comercial. Això marca un moment decisiu per a Oryzon”.