Grifols completa la cohort 1 de l'estudi clínic sobre l'inhibidor de proteasa alfa-1
Tractament que avalua la primera opció de dosificació subcutània per al dèficit d'alfa antitripsina
Actualitzat : 18:20
Grifols ha completat la cohort 1 del seu estudi de Fase 1/2 (NCT04722887) que avalua l'inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) subcutani 15% (Alfa-1 15%), un tractament subcutani d'alfa 1-antitripsina (AAT), en comparació amb l'inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) líquid intravenós.
En aquest estudi multicèntric, de dosi única i dosi repetida durant vuit setmanes, s'ha completat la cohort 1 i no s'han demostrat problemes de seguretat amb Alfa-1 15% que impedeixin que l'estudi avanci la cohort 2.
El dèficit d'alfa 1-antitripsina (també conegut com a alfa-1) és un trastorn genètic infradiagnosticat 1 que es produeix quan un pacient té nivells baixos d'AAT, una proteïna que protegeix els pulmons. La teràpia d'augment amb AAT intravenosa és l'opció de tractament mèdic estàndard per a pacients amb dèficit greu d'AAT i emfisema.
Si es demostra el seu èxit en els assaigs clínics, una opció d'administració subcutània proporcionaria als pacients amb alfa-1 la capacitat d'administrar-se de forma independent el tractament AAT des de casa, cosa que permetria més comoditat i flexibilitat.
"Una opció subcutània seria una primícia per als pacients d'alfa-1, ja que els proporcionaria més llibertat a l'hora de gestionar el seu dèficit d'AAT en permetre'ls administrar-se el tractament des de la comoditat de casa seva. Ens complau anunciar aquesta fita durant el mes de sensibilització sobre alfa-1, contribuint així a augmentar la visibilitat d'aquesta malaltia rara”, afirma Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols.
"Estem desitjant que aquest estudi passi a la cohort 2. Grifols té un fort compromís amb la comunitat alfa-1 i continua innovant per trobar opcions de tractament addicionals per als pacients que viuen amb aquesta malaltia".
"Ens complau compartir amb la comunitat alfa-1 aquesta notícia durant la celebració del mes de sensibilització sobre aquesta malaltia. Estem encantats que Grifols hagi completat la cohort 1 a l'estudi Alfa-1 15% i que avanci cap a la Cohort 2. Aquest estudi, que avalua la primera opció de dosificació subcutània per a pacients d'alfa-1, podria permetre que es poguessin administrar fàcilment el tractament des de casa seva”, assenyala Scott Santarella, president i CEO d'Alpha-1 Foundation.