Almirall y Eloxx Pharmaceuticals firman un acuerdo exclusivo de licencia de ZKN-013

Almirall y Eloxx Pharmaceuticals, Inc. han anunciado hoy que han firmado un acuerdo de licencia exclusiva del activo ZKN-013. Según el acuerdo, Almirall obtiene los derechos globales para desarrollar y comercializar ZKN-013, incluido su uso en enfermedades dermatológicas huérfanas. ZKN-013 es un fármaco potencialmente prometedor, de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente, en otras.

Se espera que este candidato a fármaco entre pronto en desarrollo de la fase I en voluntarios sanos.

Según los términos del acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares, y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo hitos regulatorios y de ventas de hasta 470 millones de dólares, así como royalties escalonados basados en cualquier posible venta global futura.

La epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR) y la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) son enfermedades raras de la piel caracterizadas por defectos en el gen Collagen7, esencial para la correcta formación de la estructura de la piel y la función de barrera. ZKN-013 ha demostrado una sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con EBDR/EBJ y en ratones APCmin (neoplasia intestinal múltiple). Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína.